Hoitotutkimukset

Useiden syöpien hoitotulokset ovat parantuneet merkittävästi viime vuosikymmenien aikana. Yhä useammin syöpä on parannettavissa, ja toisaalta myös useimmissa tilanteissa levinneen syövän hoito lievittää oireita ja pidentää elinaikaa. Samaan aikaan on kehitetty aikaisempaa paremmin siedettyjä hoitomuotoja. Tähän tilanteeseen on päästy hoitotutkimusten eli kliinisten kokeiden ansiosta. Syövän hoitotutkimuksissa selvitetään uusien hoitomuotojen tehoa ja turvallisuutta. Tutkimuksen kohteena voi olla uusi lääke tai esimerkiksi uudenlainen sädehoito tai erilaiset yhdistelmähoidot. Tavoitteena on löytää kyseessä olevaan syöpätautiin paras mahdollinen hoitomuoto. Jokaiselta lääkkeeltä edellytetään kattavia hoitotutkimuksia, ennen kuin lääkeviranomainen myöntää lääkkeelle myyntiluvan. Vasta myyntiluvan myöntämisen jälkeen lääke on käytettävissä potilaille myös hoitotutkimusten ulkopuolella.

Hoitotutkimuksen suunnittelu

Luotettavan hoitotutkimuksen perusta on huolellinen ennakkosuunnittelu. Ensin määritellään tutkimuksen tavoite ja tutkimushypoteesi. Tämän jälkeen laaditaan kirjallinen tutkimussuunnitelma. Suunnitelmassa perustellaan hoitotutkimuksen asetelma ja määritellään tarkasti tutkittava potilasryhmä sekä seurantatutkimukset hoitotutkimuksen aikana ja sen jälkeen. Hoitotutkimuksen seuranta-ajan on oltava tarpeeksi pitkä, jotta tapahtumatietoja saadaan kerättyä riittävä määrä ja jotta tutkimustilanne vastaa mahdollisimman pitkälle normaalia elämää.

Hoitotutkimus on useimmiten suunniteltu siten, että potilaat satunnaistetaan eli arvotaan joko hoitoryhmään tai ns. vertailuryhmään. Usein on mahdollista toteuttaa tutkimus lisäksi joko yksöis- tai kaksoissokkotutkimuksena. Sokkotutkimuksissa tutkimushenkilöt eivät tiedä kumpaan ryhmään he kuuluvat, ja kaksoissokkotutkimuksessa myöskään hoitohenkilökunta ei tiedä, mitä hoitoa potilas saa. Näin voidaan välttää ennakkoasenteiden vaikutus hoitotutkimuksen tuloksiin. Oleellista on, että hoitotutkimuksen alkaessa kumpi tahansa tutkimushoidoista voi auttaa potilasta. Hoitotutkimuksia tehdään vasta, kun uudesta hoidosta on saatu lupaava näyttö ns. prekliinisissä tutkimuksissa soluviljely- ja koe-eläinmalleissa.

Viranomaiset säätelevät hoitotutkimuksia tarkoin. Ennen tutkimuksen aloittamista paikalliselta lääkeviranomaiselta on saatava tutkimuslupa ja eettiseltä toimikunnalta lausunto siitä, että tutkimus on asianmukaisesti suunniteltu ja ettei potilaan turvallisuus todennäköisesti vaarannu. Hoitotutkimukseen osallistuminen on täysin vapaaehtoista ja vaatii aina osallistujan tai joissakin tapauksissa hänen omaisensa/huoltajansa kirjallisen suostumuksen.

Hoitotutkimusten jako I - IV vaiheen tutkimuksiin

Vaihe I: Selvitetään tutkittavan hoidon mahdollisia haittavaikutuksia ja määritetään annokset, jotka ovat turvallisia terveille vapaaehtoisille tutkimushenkilöille tai syöpäpotilaille. Ensimmäisen vaiheen tutkimuksiin osallistuu yleensä enintään muutamia kymmeniä henkilöitä. Tässä vaiheessa saadaan ensimmäiset viitteet lääkkeen turvallisuudesta ja tehosta ihmisellä.

Vaihe II: Haetaan sopiva hoitoannos potilaille, joita hoito voisi tulevaisuudessa auttaa. Hoidon siedettävyyttä ja turvallisuutta arvioidaan aiempaa suuremmalla potilasmäärällä. Toisen vaiheen tutkimuksiin osallistuu tavallisesti muutamia kymmeniä potilaita, joskus enemmänkin. Hoitoa voidaan antaa eri syöpätauteja sairastaville potilasryhmille, jolloin saadaan käsitys lääkkeen tehosta näissä syöpätaudeissa.

Vaihe III: Verrataan uuden, tutkittavan hoidon tehoa jo vakiintuneeseen hoitoon eli yleensä ennestään käytössä olevaan ns. standardihoitoon. Uutta lääkettä voidaan verrata myös pelkkään lumelääkkeeseen, mikäli sairauteen ei vielä ole olemassa tunnettua, tehokasta hoitoa. Vaiheen III tutkimukset ovat usein uuden lääkkeen myyntilupaan tähtääviä tai jo hyväksytyn lääkkeen uuteen käyttöaiheeseen tähtääviä kansainvälisiä monikeskustutkimuksia, joihin osallistuu satoja potilaita. Tutkimuksiin osallistuvia potilaita on oltava varsin suuri määrä, jotta hoitojen tehosta ja harvinaisistakin haittavaikutuksista saadaan riittävän hyvä käsitys.

Vaihe IV: Tehdään lääkkeen myyntiluvan myöntämisen jälkeen hyväksytyissä käyttöaiheissa. Tutkitaan mm. lääkevalmisteen pitkäaikaiskäytön turvallisuutta, erityiskohderyhmiä, lääkeyhdistelmiä ja lääkehoidon vaikuttavuutta.